2023 已完结，2024 开新篇！回顾 2023 年，FDA 新药审批势态可谓如火如荼。2023 年 FDA 获批新药总数创 5 年新高！
FDA 药物评估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER) 批准了 55 款创新药物。生物制品评估和研究中心 (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) 批准了 7 款细胞基因治疗产品，其中包含全球首个获批的 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy，2 款细胞治疗产品，以及首款口服粪便微生物群产品 Vowst。
Tips：细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。
CGT 药物指通过生物工程方法，以基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，以达到精准治愈疾病的目的，具体药物形式包括基因编辑技术、干细胞疗法和 CAR-T 细胞疗法等。
近年来，CGT 新药的批准数量逐年增多。根据 Frost &Sullivan 预测，全球 CGT 领域的市场规模在 2025 年有望达到 305.4 亿美元，对应 2020-2025 年 CAGR 为 71.2%。在过去的 2023 年中，FDA 陆续批准了 11 款 CGT 药物，其中 7 款为首次批准，在 2023 批准的新药中占比 11.3%。具体是哪些值得关注的 CGT 产品呢？小 M 整理了相关信息，带你进行简单回顾。
随着 CGT 疗法的关注度不断提升，近年来，CGT 疗法在创新药中占比越来越多，每一款 CGT 疗法的批准成功，都承载着背后每一个科研人员的努力和患者的期盼。▐ 关于 MCE
MCE 可提供用于 CGT 研发的 GMP 小分子，用于干细胞的重编程、诱导分化、增殖扩增、干性维持和转分化等过程，作用包括激活和缓解 CAR-T 耗竭等。
MCE 的 GMP 小分子具有以下特点：
（1）纯度高，批次间稳定性好；
（2）研发实力强，具备公斤级生产车间；
（3）现货产品多，货期短，降低时间成本；
（4）提供附加服务，提供药物申报各阶段的材料和现场审计支持；
（5）来源一致性高，规模化、标准化，减少临床后期转化成本。
MCE 的 GMP 小分子每一批都进行严格的质量把控，体系已通过欧盟 QP 现场审计，制定的放行检测项包括但不限于纯度、水分、微生物、内毒性、残留溶剂。此外，MCE 还提供研究级与GMP 级小分子产品的定制服务，如有需要欢迎与我们联系。MCE 可提供部分 GMP 小分子清单如下：
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